790299-79-5 / 歐洲藥物管理局（EMA）授予馬賽替尼治療ALS孤兒藥地位

AB Science公司是一個專注于蛋白激酶抑制劑研究、開發和市場化的制藥公司，它于2016年8月8日宣布：歐洲藥物管理局（EMA）孤兒藥品委員會（COMP）授予馬賽替尼（Masitinib）治療肌萎縮側索硬化（ALS，即盧伽雷氏癥）孤兒藥地位。

這項孤兒藥的授予是一個重要的里程碑，因為它意味著COMP認為：根據正在進行的2/3期ALS臨床試驗的中期結果，馬賽替尼結合利魯唑治療，能夠產生超越利魯唑單獨治療的顯著益處。

事實上，EMA授予孤兒藥地位的標準與FDA有所不同，而且非常嚴格，原因如下（可參考EMA/COMP/15893/2009 Final指南）：

1. 根據EMA的規定，如果某種疾病已有獲批（上市）的醫藥產品，那么開發商需要提供證據，表明尋求孤兒藥地位的新醫藥產品有望為該病患者帶來顯著的益處；

2. 在基于顯著益處假設進行申請時，需要與已經獲批的療法進行比較；

3. 為了遵循孤兒藥法案的精神，即明確可以在開發過程的任何階段進行孤兒藥申請，“顯著益處”將以授予階段可獲得的證據為基礎。

由于利魯唑已經獲批治療ALS，AB Science公司必須提供證據，表明與利魯唑相比，馬賽替尼將產生顯著益處。同時，由于授予申請發生在進行中的2/3期ALS臨床試驗中期結果已獲得的時候，COMP必須基于這一中期分析結果，考慮與利魯唑相比，馬賽替尼是否能夠產生顯著益處。

AB Science公司向COMP提供了來自進行中的2/3期ALS臨床試驗中期分析的數據。在此基礎上，COMP建議授予馬賽替尼孤兒藥地位，意味著COMP認為馬賽替尼存在超越現有療法的顯著益處。

AB Science公司首席執行官Alain Moussy說：“這項孤兒藥地位的授予，是EMA計劃在2016年9月接受條件性上市許可申請后，給予我們的更積極的里程碑”。

馬賽替尼之前已經獲得FDA治療ALS的孤兒藥地位。

關于孤兒藥地位

歐盟孤兒藥地位授予為治療罕見的致命或慢性衰弱性疾病而開發的藥物，這些疾病在歐盟的發病率低于5/10000。

歐盟的孤兒藥地位能夠為藥物開發商提供一系列福利，包括減免費用的產品開發全方位的科學建議、直接進入上市許可的集中程序和獲得某些財政激勵的資格。如果產品獲批上市，孤兒藥地位還將提供批準后10年的銷售排他期（如果在上市時仍保持孤兒藥地位的話）。

關于馬賽替尼

馬賽替尼是一種新型口服給藥的酪氨酸激酶抑制劑，通過抑制一定數量的激酶，靶向免疫重要細胞肥大細胞和巨噬細胞。基于其獨特的作用機制，馬賽替尼可以被開發為適用于腫瘤、炎性疾病和某些中樞神經系統疾病的藥物。

在腫瘤學中由于其免疫療法效果，馬賽替尼可能影響腫瘤患者的生存期（單獨或與化療結合）。通過作用于肥大細胞和小膠質細胞，并因而抑制炎癥過程的激活，馬賽替尼能對與某些炎性、中樞神經系統疾病和這些疾病退變相關的癥狀有效。

原文鏈接：

https://www.ab-science.com/file_bdd/content/1470670978_ALS-ODSEMAVFENG.pdf